研發新藥有風險,可以血本無歸。有一個叫敗血病(Sepsis),病人感染了細菌,細菌進入了血管,細菌分泌的外毒素(Exotoxin)刺激血管內壁的內皮細胞分泌凝血酶(Thrombin),促使血液內的纖維原(Fibrinogen)凝聚,堵塞血管,以致多種器官得不到氧氣而衰竭,病人一般在三天內死亡。
美國食品藥品監督管理局(Food and Drug Administration,FDA )為了鼓勵藥廠研發對付敗血病的新藥,聲稱只要藥能令病人活1個月,便給予批文。很多藥廠想「飲頭啖湯」,前仆後繼發明各種概念藥,但在臨床測試時,救不到病人,以致投放在新藥的經費付諸東流。
也有中到超級頭獎的例子,這一個藥叫紅血球生成素( Erythropoietin, EPO )。住在空氣稀薄的民族如藏民,由於空氣的含氧量低,一般人的血液無法攜帶足夠的氧氣到腦,便會暈眩,又叫高山症。藏民的腎特別能製造紅血球生成素,令骨髓製造多一些紅血球,以攜帶多一些氧氣。
紅血球生成素的分子量不大,可以穿越腎小球的過濾網去到尿。藥廠派人到西藏,收集幾干公升的尿,之後提醇尿的紅血球生成素,接着分析這蛋白質其中一段的胺基酸的排列結構,從而猜測衍生這一段胺基酸的遺傳基因,以此作「餌」,黏出紅血球生成素(全部)的基因。下一步,再把這一整條基因「塞」入酵母的細胞核,讓酵母大量製造人的紅血球生成素,以上的工序叫遺傳工程(Genetic Engineering);這一個「藥」令晚期腎衰竭病人的骨髓能製造紅血球,也令這藥廠成為全球最大的生物科技藥廠。
前文提到藏民的尿含有蛋白質/紅血球生成素,這不就是「尿蛋白」或者「蛋白尿」?不完全正確,人的腎有大概一百萬個過濾血液的單位,叫腎原,每一個腎原包含腎小球和腎小管。腎小球的「過濾網」可以容許分子量53000道頓(Dalton)的物質滲出,白蛋白(Albumin )的分子量恰恰是53000道頓,所以不能滲出。可是,若過濾網破損了,白蛋白便能滲到尿,叫白蛋白尿(Albuminuria),醫生沒有辦法,最多替病人注射紅血球生成素。原來,若能提升脂肪介素(Adiponectin),便能修補腎小球的過濾網(J. A. Soc. Nephrol. Vol.24, pp.268-282),怎樣提升脂肪介素?透過激活過氧化物酶體增殖物活化受體-Gamma (Am. J. Physiol. Endocrinol. Metab. Vol.298, pp.E28-E37) ,方法是用煙酸衍生的15d-PGJ2(Nephrol. Dial. Transplant. Vol.23,pp.2496-2503)。即是,煙酸是減少蛋白尿的補健食品。

